与其他肿瘤相比，AML是治疗药物开发中最慢的血液肿瘤之一，今年它终于迎来了新的突破--Onureg于2020年9月1日获得FDA批准，成为第一种也是唯一一种缓解性AML患者的维持疗法，但治疗AML的新药正在加速发展。

AML的主要基因突变类型及已批准的靶向药物

AML是一种起源于克隆造血干细胞的遗传性异质性恶性肿瘤，相对罕见，但非常致命。美国每年有2万名新患者死亡，5年生存率低至28.7%。

虽然AML的发病机制尚不清楚，但随着分子信用类型的发展，人们认为分子突变将通过两种机制促进白血病的发生。一是激活信号转导通路的分子变化，影响造血细胞的存活、增殖和分化，包括Ⅲ型受体酪氨酸激酶FLT 3或RAS家族成员。另一种是转录因子或转录共激活复合物的影响，表观遗传调控，导致造血细胞分化受损，其中包括CCAAT/增强子结合蛋白α基因(CEBPA)、核蛋白1(NPM 1)和异柠檬酸脱氢酶(IDH)，它们参与了多种代谢和表观遗传过程。

AML的主要分子突变类型和百分比

急性髓细胞白血病患者一般采用"诱导化疗"、7×3标准化疗(阿糖胞苷7天+蒽环类抗生素3天)，然后进行强化巩固化疗或异基因造血干细胞移植，但只有少数AML患者能成功进行骨髓移植，大多数患者不仅对化疗无反应，而且逐渐发展为复发或难治性AML，5年生存率很低。

从过去五年美国批准的反洗钱新药来看，反洗钱新药的临床发展也有三大趋势。

首先，结合标准疗法，进入治疗的第一线。根据患者的临床分类--适合强化疗组和不适合强化疗组，7≤3标准化疗作为诱导化疗一线治疗的选择是很难撼动的，米托司他林和吉图扎博扎霉素采用联合7≤3治疗的策略。同样，对于不适合密集化疗的人，格拉斯代吉布和静脉锁骨联合低强度化疗(如阿糖胞苷)是很难改变的。